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·醫(yī)保的全稱是“基本醫(yī)療保險(xiǎn)”，“基本”代表公平性和一致性，要盡可能實(shí)現(xiàn)最多人群的覆蓋，而罕見(jiàn)病治療市場(chǎng)較小，藥品價(jià)格往往較高，在現(xiàn)有的醫(yī)療保障經(jīng)費(fèi)下，承擔(dān)這種高機(jī)會(huì)成本的藥品研發(fā)可能不太現(xiàn)實(shí)。

·總體來(lái)看，罕見(jiàn)病支付問(wèn)題是一場(chǎng)供需雙方的博弈，在患者看來(lái)，政府做的太少，在企業(yè)看來(lái)，政府干預(yù)的太多，政府需要承擔(dān)一些角色，但市場(chǎng)會(huì)有失靈的時(shí)候，要給市場(chǎng)一個(gè)自我調(diào)試的時(shí)間和空間。

金林3歲的女兒月舒最近不太喜歡去幼兒園，因?yàn)樾∨笥褌儠?huì)笑她個(gè)子矮，脖子短，走路也走不快?！拔抑荒馨参克?，告訴她，每個(gè)孩子都是不同的，你有很多優(yōu)點(diǎn)，是爸爸媽媽的開(kāi)心果。”金林告訴澎湃科技。

小月舒患有黏多糖貯積癥（mucopolysaccharidosis，MPS，以下簡(jiǎn)稱“黏多糖”），這是一種罕見(jiàn)病，由體內(nèi)缺乏一種可以降解黏多糖的水解酶引起。

據(jù)流行病學(xué)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，MPS的患病率估計(jì)為1/100000，根據(jù)缺乏的不同種類水解酶，MPS可分為7型，其中，MPS Ⅳ型又被分為ⅣA亞型和Ⅳ型B亞型。小月舒患的MPSⅣA型由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的缺乏或活性降低造成，主要臨床表現(xiàn)為生長(zhǎng)發(fā)育遲緩、骨骼畸形、步態(tài)異常、眼角膜混濁等，但智力正常，若是不干預(yù)治療，部分患者會(huì)逐漸癱瘓，直至死亡。

美國(guó)拜瑪林制藥公司（BioMarin Pharmaceutical）的Vimizim（中文商品名：唯銘贊）是目前全球唯一一款治療兒童MPSⅣA型的藥物，此藥無(wú)法根治疾病，需要終身服藥，但能延緩癥狀。

Vimizim（中文商品名：唯銘贊）。資料圖

小月舒還沒(méi)用上此藥，因?yàn)椤F了。唯銘贊在中國(guó)市場(chǎng)的定價(jià)為7500元（人民幣）/支（5mg）。和很多罕見(jiàn)病一樣，它需要根據(jù)患者體重決定用藥劑量，25斤重的孩子年治療費(fèi)達(dá)200萬(wàn)元，80斤重的患者年治療費(fèi)則超過(guò)600萬(wàn)元?！八鼪](méi)進(jìn)我們這兒的醫(yī)保，如果一星期去一次醫(yī)院，按照月舒的體重，一次花費(fèi)4萬(wàn)多，一年就是200多萬(wàn)元。就算借助商業(yè)保險(xiǎn)，最多報(bào)銷(xiāo)50萬(wàn)，還有150萬(wàn)元需要自費(fèi)，這對(duì)我們來(lái)說(shuō)依然難以承受。”金林說(shuō)。

難以承受的，除了藥費(fèi)，還有疼痛。金林告訴澎湃科技，小月舒晚上總是睡不著喊腿疼，“我只能給她揉揉。隨著年齡增長(zhǎng)，疼痛程度也會(huì)加深，這種痛扎在我心里，我多希望所有的疼痛都能疼過(guò)就忘了，就好像一場(chǎng)夢(mèng)，醒了就什么都好了?！?/p>

這似乎是一場(chǎng)無(wú)止境的夢(mèng)。唯銘贊于2019年在中國(guó)獲批上市，2021年曾經(jīng)進(jìn)入四川省成都市醫(yī)保，后來(lái)還與江蘇省醫(yī)保局達(dá)成合作，但現(xiàn)在，唯銘贊在中國(guó)的進(jìn)口藥品注冊(cè)證（IDL）將于2024年5月到期。近日，藥品在中國(guó)的代理商百傲萬(wàn)里制藥（BioMarin）在接受《中國(guó)青年報(bào)》采訪時(shí)表示，將不再為唯銘贊在中國(guó)的IDL續(xù)期。這意味著唯銘贊即將退出中國(guó)市場(chǎng)，患者再次面臨無(wú)藥可用的局面。有藥企業(yè)內(nèi)人士對(duì)澎湃科技表示：“付出了很多努力，但很可惜，是這樣（退市）的結(jié)局?！?/p>

出路在哪里？

6歲的希希是第一個(gè)公開(kāi)用藥的患者，母親張玉清清楚地記得孩子被確診的那個(gè)瞬間，她給很多人講過(guò)這個(gè)故事，多數(shù)時(shí)候她的口吻都盡量輕松，只是偶爾，會(huì)淚流滿面。

希希于2019年7月被確診MPSⅣA型，第一次抽血做酶檢測(cè)的時(shí)候，要幾個(gè)人才能按住掙扎的希希，張玉清說(shuō)：“因?yàn)橐獜牟弊犹幦⊙?，她拼盡全力掙扎，嘶喊著哭，我一個(gè)人根本抱不住，只能用腿夾住她的下半身，努力按住她的腦袋?！焙髞?lái)的抽血希希都很配合，醫(yī)生經(jīng)?？渌龍?jiān)強(qiáng)，“但聽(tīng)到這些話我的心‘碎’得不成樣子，她一動(dòng)不動(dòng)，我看著她，第一次在一個(gè)2歲孩子的眼里看到破罐子破摔的絕望?！?/p>

那段時(shí)間，張玉清被清晰地分拆成兩個(gè)“她”。一半理智、堅(jiān)強(qiáng)，另一半絕望、崩潰。她很快接受事實(shí)，開(kāi)始拼命想辦法，中藥、基因治療、仿制藥，甚至跳大神都想過(guò)，“人總要往前走，邁開(kāi)步子就能找到希望?！北罎⑦€是會(huì)在幾個(gè)卸下防線的瞬間出現(xiàn)。她記得有一次孩子睡著后她躺在沙發(fā)上休息，夢(mèng)見(jiàn)自己對(duì)著師姐嚎啕大哭，張玉清以為自己睡了很久很久，醒來(lái)一看表：只過(guò)去十幾分鐘。后來(lái)有同事來(lái)家里，張玉清煮著餃子，面對(duì)同事的詢問(wèn)，她說(shuō)不出話，只是流淚，“那天的餃子格外咸?！?/p>

2020年，唯銘贊申請(qǐng)進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保未成功，張玉清聽(tīng)聞感到前所未有的絕望，“甚至比確診時(shí)還要絕望。”她決定自己找藥廠協(xié)商，最終達(dá)成協(xié)議，以部分自費(fèi)、部分贈(zèng)藥的形式用藥。2020年8月，希希注射了第一針唯銘贊。藥效最明顯的體現(xiàn)就是希希走路比平時(shí)穩(wěn)多了，也開(kāi)始長(zhǎng)個(gè)。

9歲的毛毛也是正在用藥的MPSⅣA型患者，據(jù)其母徐芳說(shuō)，用藥半年后，毛毛的消化功能好了很多，飯后不再打嗝，睡眠也更好，“以前走路就像小鴨子一樣，總是擺胯，現(xiàn)在好很多了?！?/p>

毛毛在江蘇，于2022年11月確診MPSIVA型。2021年，江蘇省醫(yī)療保障局發(fā)布《江蘇省醫(yī)療保障局關(guān)于明確罕見(jiàn)病用藥保障對(duì)象診斷、用藥治療及待遇享受等有關(guān)事項(xiàng)的通知》，將MPSIVA型納入江蘇省第一批罕見(jiàn)病用藥保障對(duì)象范圍，待遇標(biāo)準(zhǔn)為：“30萬(wàn)元及以下，支付比例為80%；30—70萬(wàn)元（含70萬(wàn)元），支付比例為85%；70萬(wàn)元以上費(fèi)用，支付比例為90%?！蹦壳懊膱?bào)銷(xiāo)比例可達(dá)到85%，除去住院費(fèi)，半年自費(fèi)藥費(fèi)約10萬(wàn)元（人民幣）。徐芳也申請(qǐng)過(guò)當(dāng)?shù)厣虡I(yè)保險(xiǎn)，但很多商業(yè)保險(xiǎn)都拒絕有先天性基因遺傳病的患者投保。

希希在杭州，唯銘贊未進(jìn)入浙江省醫(yī)保，不過(guò)可使用城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)惠民保，惠民保大多是各地政府，聯(lián)合商業(yè)保險(xiǎn)公司推出的醫(yī)療險(xiǎn)。以杭州的惠民?！拔骱媛?lián)?！睘槔淇鄢甓壤塾?jì)1萬(wàn)元起付線后，按60%比例進(jìn)行給付，年度累計(jì)最高支付限額為15萬(wàn)元，目前，希希自付費(fèi)用在50萬(wàn)元左右。

在得知毛毛患病后，徐芳第一時(shí)間將一套房掛在中介售賣(mài)，“能用一天是一天?！钡F(xiàn)在，用藥難似乎變成了一個(gè)錢(qián)也無(wú)法解決的問(wèn)題，還有其他出路嗎？

徐芳給當(dāng)?shù)厮幈O(jiān)局、醫(yī)保局，藥廠美國(guó)總部、亞太分部都寫(xiě)過(guò)信，均無(wú)回應(yīng)。不少患兒家長(zhǎng)甚至考慮移民解決“藥荒”。徐芳說(shuō)：“我們這種普通家庭去美國(guó)肯定不現(xiàn)實(shí)，美國(guó)也不是每個(gè)州的商業(yè)保險(xiǎn)都能報(bào)銷(xiāo)。別說(shuō)移民用藥，就是中國(guó)其他省的患者想遷戶口來(lái)江蘇享受當(dāng)?shù)蒯t(yī)保待遇，都存在江蘇省戶籍滿5年的先決條件，談何容易?！?/p>

還有別的治療方法嗎？張玉清之前打聽(tīng)過(guò)異基因造血干細(xì)胞移植，但移植手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)大，術(shù)后有可能發(fā)生排異反應(yīng)，而且就算移植成功，幾年后再檢測(cè)，體內(nèi)的酶指標(biāo)依然在臨界點(diǎn)徘徊，還是需要持續(xù)用藥。

“我們各種辦法都想了，沒(méi)用，我們的出路在哪里呢？”徐芳問(wèn)。

小患者佩戴呼吸睡眠監(jiān)測(cè)設(shè)備。資料圖

是個(gè)死局嗎？

徐芳甚至想過(guò)讓毛毛退學(xué)，“只要他健康，我養(yǎng)他一輩子又有什么不行？”徐芳的一天從孩子放學(xué)開(kāi)始，“只有下午放學(xué)后我看到他，給他做飯，幫他做康復(fù)訓(xùn)練，我的心才是安定的。”早上毛毛去上學(xué)，她一個(gè)人在家會(huì)瘋狂地刷有關(guān)黏多糖的新聞，“任何信息都不會(huì)放過(guò)，再轉(zhuǎn)發(fā)給我愛(ài)人，后來(lái)他勸我，你不能總是陷在里面?！毙旆际羌依锝箲]感最重的人，孩子剛確診時(shí)，她需要靠藥物助眠，總會(huì)無(wú)意識(shí)地忽然流淚，也看過(guò)心理醫(yī)生，“但后來(lái)就不去了，因?yàn)槲抑牢业牟∫驘o(wú)法解決?！?/p>

無(wú)法解決的關(guān)鍵癥結(jié)在于藥費(fèi)太高，那么，誰(shuí)該為此買(mǎi)單？

2020和2021年，拜瑪林都申請(qǐng)進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保，均告失敗。其中，2021年只通過(guò)了形式審查，都沒(méi)走上談判桌，至于原因，企業(yè)表示不知道。但某藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家對(duì)此表示：“企業(yè)不可能不知道原因，現(xiàn)在不僅有醫(yī)保局接待日，還有熱線電話，平時(shí)開(kāi)行業(yè)會(huì)議時(shí)也會(huì)交流?！?/p>

很久之前，拜瑪林就計(jì)劃開(kāi)拓中國(guó)市場(chǎng)，據(jù)正宇黏多糖罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心創(chuàng)始人鄭芋介紹：“藥物還在研發(fā)時(shí)他們就來(lái)考察過(guò)中國(guó)市場(chǎng)，最初對(duì)此抱著較大的信心?！惫_(kāi)資料顯示，唯銘贊曾經(jīng)出現(xiàn)在30多家地方惠民保名單上，2021年，成都市醫(yī)療保障局印發(fā)《成都市罕見(jiàn)病用藥保障藥品范圍及認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)》，將黏多糖納入保障范圍，隨后又發(fā)布相關(guān)解讀文件表示：“在醫(yī)保支付40萬(wàn)/年以內(nèi)、個(gè)人負(fù)擔(dān)6萬(wàn)/年以內(nèi)的條件下，患者可獲得持續(xù)規(guī)范用藥。”此外，拜瑪林也曾以買(mǎi)2贈(zèng)1等形式為患者提供贈(zèng)藥服務(wù)。

在給《中國(guó)青年報(bào)》的書(shū)面回復(fù)中，百傲萬(wàn)里制藥表示：“復(fù)雜的市場(chǎng)準(zhǔn)入規(guī)則使得藥物的供應(yīng)不可持續(xù)，特別是在罕見(jiàn)病治療方面。盡管我們?cè)谶^(guò)去幾年中盡了最大努力，仍然沒(méi)有促使唯銘贊進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)體系，我們決定不再續(xù)簽該產(chǎn)品的進(jìn)口藥品注冊(cè)證?！?/p>

前述藥企業(yè)內(nèi)人士告訴澎湃科技：“能進(jìn)入地方醫(yī)保就證明企業(yè)已經(jīng)做出努力，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成本高、市場(chǎng)小，大型藥企有強(qiáng)大的現(xiàn)金流支撐研發(fā)、后續(xù)的運(yùn)營(yíng)，小型藥企團(tuán)隊(duì)小，僅推動(dòng)藥物進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)這一件事就需要花費(fèi)很多人力財(cái)力。罕見(jiàn)病不像其他疾病，不能以價(jià)換量，如果把價(jià)格壓得很低，加上贈(zèng)藥等慈善捐助，企業(yè)的確很難維持?！?/p>

“患者覺(jué)得沒(méi)路走，企業(yè)也覺(jué)得沒(méi)路走。”上述藥企業(yè)內(nèi)人士說(shuō)。

即便進(jìn)入商業(yè)保險(xiǎn)，商業(yè)保險(xiǎn)也有其難處。核心在于不管是政府支持還是政府背書(shū)，商業(yè)保險(xiǎn)的本質(zhì)是企業(yè)，企業(yè)需要盈利。全國(guó)政協(xié)委員、對(duì)外經(jīng)濟(jì)貿(mào)易大學(xué)保險(xiǎn)學(xué)院副院長(zhǎng)孫潔此前曾表示：“這是一個(gè)風(fēng)險(xiǎn)共濟(jì)的過(guò)程，健康人幫助支付患者的醫(yī)療費(fèi)用。如果只有一小部分人能從中受益，由于高免賠額、低賠付和有限的覆蓋范圍，健康的投保人可能會(huì)逐漸失去興趣，所以如果完全按市場(chǎng)機(jī)制運(yùn)作，可能會(huì)導(dǎo)致健康人退出參保，最終導(dǎo)致死亡螺旋（指一種導(dǎo)致保險(xiǎn)產(chǎn)品最終失敗的循環(huán)過(guò)程，即買(mǎi)保險(xiǎn)的人越少，保費(fèi)就越高，保費(fèi)越高，買(mǎi)保險(xiǎn)的人就更少）?！?/p>

公開(kāi)資料顯示，目前全國(guó)共有140多種普惠保險(xiǎn)（普惠型醫(yī)療保險(xiǎn)也就是普惠型補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)，簡(jiǎn)單從字面意義來(lái)理解，這類產(chǎn)品的特性包括了普及度高、有惠民性、屬于社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)的有效補(bǔ)充），但實(shí)際上僅有18種罕見(jiàn)病、121個(gè)罕見(jiàn)病藥物被納入其中。

即便被納入其中，相較于高昂的藥費(fèi)，商業(yè)保險(xiǎn)能賠付的也只是杯水車(chē)薪。有些商業(yè)保險(xiǎn)規(guī)定，第一年確診罕見(jiàn)病能報(bào)銷(xiāo)60% -70%左右，此后報(bào)銷(xiāo)比例逐年遞減。其次，很多商業(yè)保險(xiǎn)為了規(guī)避風(fēng)險(xiǎn)，賠付條件較多，比如：先天性基因遺傳疾病，或既往癥（被保人在保險(xiǎn)責(zé)任生效之前就罹患的、已知或應(yīng)知的有關(guān)疾病或癥狀）不能參保。這就意味著確診罕見(jiàn)病后無(wú)法投保相關(guān)保險(xiǎn)，無(wú)法獲得賠付。且商業(yè)保險(xiǎn)存在投保時(shí)間限制，而罕見(jiàn)病又是一個(gè)難發(fā)現(xiàn)、易誤診的疾病，很有可能錯(cuò)過(guò)投保期。商業(yè)保險(xiǎn)顯然難堪重任。

當(dāng)供需方需求不匹配時(shí)，人們總希望出現(xiàn)一個(gè)裁決者，一個(gè)破局人，理想中，這個(gè)角色應(yīng)該同時(shí)具有解決問(wèn)題的能力，和一顆公平公正的心。

黏多糖貯積癥患者。資料圖

有破局人嗎？

在中國(guó)香港，唯銘贊用藥免費(fèi)，所有費(fèi)用均由香港政府承擔(dān)。香港黏多糖癥暨罕有遺傳病互助小組（以下簡(jiǎn)稱“互助組”）于2005年3月注冊(cè)成為香港慈善團(tuán)體，據(jù)互助組主席周寶源介紹，為了爭(zhēng)取用藥權(quán)益，互助組努力了兩年。

互助組在兩年間不斷向香港立法會(huì)寫(xiě)信、反饋，終于，2017年，MPSⅣ型患者們得以免費(fèi)用藥。這份成功里也有些“幸運(yùn)”的成分：香港立法會(huì)某位議員的女兒患有MPSIVA型。

并非所有的黏多糖患者都可以免費(fèi)用藥，香港醫(yī)管局會(huì)對(duì)每個(gè)患者進(jìn)行嚴(yán)密的監(jiān)測(cè)和篩選，“患者去做檢查都很緊張”，比如，在香港，目前坐輪椅的黏多糖患者無(wú)法免費(fèi)用藥，因?yàn)樗幮绾问谴_定是否用藥的關(guān)鍵因素，而考量黏多糖藥效的一個(gè)主要因素就是患者獨(dú)立行走的情況?！澳壳拔覀冞€在爭(zhēng)取坐輪椅患者的用藥權(quán)益?！敝軐氃凑f(shuō)道。

上述藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家認(rèn)為，事實(shí)上，在大陸，醫(yī)保已經(jīng)做出了很多嘗試和努力，已經(jīng)有不少罕見(jiàn)病藥被納入了醫(yī)保，截至2023年，共有45種罕見(jiàn)病藥物被納入國(guó)家醫(yī)保。

問(wèn)題還在于，目前在這個(gè)領(lǐng)域，還有很多看不清的“陰影”，比如：到底什么是罕見(jiàn)病，罕見(jiàn)病的研發(fā)成本到底有多高。

首先，并非所有的罕見(jiàn)病都需要專門(mén)研發(fā)藥物，特別是有些神經(jīng)系統(tǒng)的罕見(jiàn)病，可以用現(xiàn)有的神經(jīng)類藥物醫(yī)治，“這類患者算罕見(jiàn)病患者嗎？”上述藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家甚至表示，如果真要細(xì)分，每個(gè)病人都是罕見(jiàn)病患者。比如腫瘤患者，他們的臨床表現(xiàn)可能是一樣的，但基因突變位點(diǎn)會(huì)有差異；還有家族遺傳類高血脂，每個(gè)人有不同的藥物代謝類型，不同的發(fā)病機(jī)制，現(xiàn)在的罕見(jiàn)病很多都是單基因缺陷造成的，很多高血壓患者的病因也是單基因缺陷，這算罕見(jiàn)病嗎？只要針對(duì)一個(gè)足夠小的群體去開(kāi)發(fā)藥物，都是罕見(jiàn)病。

其次，罕見(jiàn)病藥物到底是什么？現(xiàn)在全球罕見(jiàn)病藥物定價(jià)都呈現(xiàn)走高趨勢(shì)。有些罕見(jiàn)病藥物最初的適應(yīng)證其實(shí)是腫瘤，只是針對(duì)腫瘤研究失敗后，偶然發(fā)現(xiàn)治療罕見(jiàn)病藥效較好，才冠上“罕見(jiàn)病藥”的頭銜，企業(yè)也希望從患者身上收回成本，這些在研發(fā)策略中產(chǎn)生的沉沒(méi)成本也要政府為此買(mǎi)單？也有一些罕見(jiàn)病藥物，病因已經(jīng)很清楚，開(kāi)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)并不高，只要成功開(kāi)發(fā)出特定的蛋白就可以治療該病。此外，還有某些藥物本身就是老藥，但給藥途徑不好，更換給藥途徑后，小部分人群就能夠收益。這些都屬于罕見(jiàn)病藥物嗎？

從經(jīng)濟(jì)學(xué)角度講，藥廠定價(jià)依據(jù)到底是什么？醫(yī)保的兩端，一端是其他患者利益，另一端不僅是罕見(jiàn)病患者利益，還附加著企業(yè)利益，而企業(yè)利益的重量到底有多少，只有企業(yè)自己知道。“實(shí)驗(yàn)室的研究經(jīng)費(fèi)來(lái)自國(guó)家，大多數(shù)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)不需要做對(duì)照試驗(yàn)，受試者數(shù)量也較少，研發(fā)成本究竟高在哪？”上述藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家表示，對(duì)于這部分不透明的成本，也曾有很多人想過(guò)解決辦法，2019年的世界衛(wèi)生大會(huì)上達(dá)成藥物研發(fā)公開(kāi)化的決議，但執(zhí)行力較差，加拿大政府曾試圖了解某個(gè)藥企的研發(fā)成本，最終被企業(yè)一紙?jiān)V狀告上法庭。

“因此，要建立一個(gè)合理或盡量讓各方滿意的制度，首先要獲知基本信息，由此，才能探索出更好的定價(jià)機(jī)制，才能定位合理的價(jià)格區(qū)間?！痹撍幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)家表示。

在他看來(lái)，“我們現(xiàn)在討論罕見(jiàn)病報(bào)銷(xiāo)更多已經(jīng)不是站在經(jīng)濟(jì)角度，而是站在倫理角度了。罕見(jiàn)病患者需要幫助，這毋庸置疑，但需要幫助的人太多了。舉例來(lái)說(shuō)，一個(gè)罕見(jiàn)病患者一年花費(fèi)幾百萬(wàn)，藥效還難以保障，而采用最好的技術(shù)，治療一個(gè)兒童白血病患者的花銷(xiāo)在幾十萬(wàn)，非常直接地講，治療十幾個(gè)罕見(jiàn)病患者所用的衛(wèi)生資源可以救治幾百、甚至幾千個(gè)晚期腫瘤患者。難道這些患者不重要嗎？”

一位高校保險(xiǎn)專業(yè)的教授解釋：醫(yī)保的全稱是“基本醫(yī)療保險(xiǎn)”，“基本”代表著公平性和一致性，醫(yī)保就像一座天平，經(jīng)費(fèi)都是從納稅人身上來(lái)的，需要將這些資源充分利用，發(fā)揮出它最大的能量，盡可能地實(shí)現(xiàn)最多人群的覆蓋，而罕見(jiàn)病治療市場(chǎng)較小，藥品價(jià)格往往較高，在現(xiàn)有的醫(yī)療保障經(jīng)費(fèi)下，承擔(dān)這種高機(jī)會(huì)成本的藥品研發(fā)可能不太現(xiàn)實(shí)。

公平不僅是病種間的，還有地域間的。

2020年，國(guó)家醫(yī)療保障局研究制定了地方增補(bǔ)藥品三年“消化”計(jì)劃，即從2020年開(kāi)始，按照第1年40%、第2年40%、第3年20%的比例，逐步調(diào)出原省級(jí)藥品目錄內(nèi)按規(guī)定調(diào)增的藥品，到2022年底實(shí)現(xiàn)全國(guó)醫(yī)保用藥范圍基本統(tǒng)一。

有人疑惑：這在一定程度削弱了地方的醫(yī)保自由，意味著有能力的地區(qū)也無(wú)法將罕見(jiàn)病納入地方醫(yī)保。對(duì)此，上述藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)家認(rèn)為：“同在一片土地生活，欠發(fā)達(dá)地區(qū)的居民只能眼看著發(fā)達(dá)地區(qū)居民用藥，發(fā)達(dá)地區(qū)的財(cái)政結(jié)余也是無(wú)數(shù)年輕人奉獻(xiàn)得來(lái)的，這些年輕人的父母可能就住在欠發(fā)達(dá)地區(qū)，我們要區(qū)別對(duì)待嗎？”

“這不是一個(gè)‘寧可一起窮都不能有人富’的問(wèn)題，實(shí)際情況就是我們目前還是發(fā)展中國(guó)家，不能強(qiáng)行跟歐洲高福利國(guó)家做比較，現(xiàn)在醫(yī)保目錄里的高血壓藥和抗生素藥已經(jīng)很久沒(méi)有更新了，目前的共識(shí)就是先保障基本醫(yī)療，起碼保障龐大的四大慢?。ㄐ哪X血管疾病、癌癥、慢性呼吸系統(tǒng)疾病、糖尿?。┗颊叩挠盟幮枨蟆！边@位藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)家說(shuō)道。

小患者正接受治療。資料圖

“我沒(méi)有執(zhí)念”

在上述高校保險(xiǎn)專業(yè)教授看來(lái)，罕見(jiàn)病支付問(wèn)題是一場(chǎng)供需雙方的博弈，在患者看來(lái)，政府做的太少；在企業(yè)看來(lái)，政府干預(yù)的太多，“政府需要承擔(dān)一些角色，但市場(chǎng)會(huì)有失靈的時(shí)候，我們要給市場(chǎng)一個(gè)自我調(diào)試的時(shí)間和空間。”

2021年7月，江蘇省將包括戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥IV型等溶酶體貯積癥病種被納入了江蘇省醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍，符合條件者最高可獲得90%的報(bào)銷(xiāo)比例。2023年1月，江蘇省第十四屆人民代表大會(huì)第一次會(huì)議通過(guò)并發(fā)布了《江蘇省醫(yī)療保障條例》。條例第三十一條指出，江蘇省罕見(jiàn)病用藥保障資金將實(shí)行省級(jí)統(tǒng)籌、單獨(dú)籌資，建立由政府主導(dǎo)、市場(chǎng)主體和社會(huì)慈善組織等參與的多渠道籌資機(jī)制。

2023年全國(guó)兩會(huì)時(shí)，孫潔提出建立國(guó)家罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金，北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估中心陶立波研究員表示：“比如國(guó)家醫(yī)保封頂?shù)木€，在專項(xiàng)基金里就可以打破。另外，這個(gè)專項(xiàng)基金還要設(shè)立一個(gè)畢業(yè)機(jī)制，不能讓罕見(jiàn)病藥品始終維持一個(gè)高價(jià)，躺在專項(xiàng)基金里永遠(yuǎn)不出來(lái)。要有機(jī)制設(shè)計(jì)，讓藥品在專項(xiàng)基金內(nèi)逐步降價(jià)并積累患者數(shù)據(jù)，希望幾年以后，就能把這一藥品放進(jìn)國(guó)家基本醫(yī)保中，把專項(xiàng)基金的藥品名額空出來(lái)，覆蓋更多新的罕見(jiàn)病藥品，形成活水?！?/p>

從無(wú)藥可用到高價(jià)藥出現(xiàn)，再到共同商榷如何降價(jià)，每一步都是醫(yī)學(xué)進(jìn)步的證明，只是進(jìn)步的代價(jià)要每個(gè)普通人去承受。

張玉清現(xiàn)在回想，2019年-2021年的很多記憶都是空白的，她時(shí)常找不到東西，也總是忘事，她用“一片空白”來(lái)形容當(dāng)時(shí)的狀態(tài)，“心里是空的，哭不出來(lái)，沒(méi)有希望，也不絕望，什么也沒(méi)有，什么都不想?！?/p>

但她記得關(guān)于孩子的一切，她記得希希兩只手全是針眼，針眼上扎針，希希常說(shuō)：“媽媽，好疼?！庇浀玫谝淮嗡拖ＯＩ瞎芡邪啵薜貌荒茏砸眩骸澳敲炊嗪⒆?，只有我的孩子，未來(lái)是清晰可見(jiàn)的黑暗?！庇浀迷诮铀秃⒆拥穆飞?，她告訴希希：“每個(gè)孩子都是上帝的蘋(píng)果，但你這顆蘋(píng)果因?yàn)橛执笥痔穑系廴滩蛔∫Я艘豢?，就變成了現(xiàn)在這樣?！弊源撕螅Ｏ３Ｕf(shuō)：“我是那顆最甜的蘋(píng)果?！?/p>

現(xiàn)在，她稱自己對(duì)用藥“已經(jīng)沒(méi)有執(zhí)念了”，她說(shuō)這是“主動(dòng)地接受”。因?yàn)榇瞬〔荒芨?，只能延緩，隨著病情加重，患者會(huì)逐漸癱瘓，“那時(shí)候我已經(jīng)七老八十了，也沒(méi)能力再照顧她?，F(xiàn)在只能靠?jī)蓚€(gè)輕飄飄字——奇跡?！毙旆紕t還抱著極大的希望：“我希望毛毛將來(lái)能當(dāng)醫(yī)生，別人救不了自己，我們努力自救?！?/p>

在剛過(guò)去的六一兒童節(jié)，小月舒收到很多禮物，她戴著媽媽買(mǎi)的皇冠，穿上新買(mǎi)的裙子，化了妝，還表演了節(jié)目?！拔覀?cè)率娣浅ｉ_(kāi)心，覺(jué)得自己像公主一樣漂亮?！苯鹆终f(shuō)。

“為什么想給她起‘月舒’這個(gè)名字？”一陣沉默，電話那頭的金林已泣不成聲：“我希望她舒心自在地長(zhǎng)大?！?/p>

（文中金林、月舒、張玉清、希希、毛毛、徐芳均為化名）