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大象新聞記者 韓靜雯 張崇曜 劉宜昕 王瑞麟

希希，7歲，2019年8月于上海新華醫(yī)院確診黏多糖貯積癥ⅣA型，截至發(fā)稿時已斷藥231天。

端端，5歲，2021年12月27號于浙江大學兒童醫(yī)院確診黏多糖貯積癥ⅣA型，截至發(fā)稿時已斷藥184天。

鵬鵬，10歲，2023年的11月于香港大學深圳醫(yī)院確診黏多糖貯積癥ⅣA型，用完最后一批庫存藥后也將斷藥。

希希、鵬鵬、端端所患的黏多糖貯積癥ⅣA型是一種基因罕見病，全國14億人口中僅有100余人確診。而在這百余人中，僅有十幾人接受過藥物治療。

黏多糖貯積癥ⅣA型不可治愈，全球唯一治療藥物“唯銘贊”在2019年借著國家開辟的綠色通道，獲得了國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準，用于治療黏多糖貯積癥患者。但每年高達數(shù)百萬元的治療費，讓多數(shù)患病家庭無力負擔。

讓患病家庭始料未及的是，“唯銘贊”因許可證到期將于2024年5月退出中國市場。屆時，全國所有黏多糖貯積癥IVA型患者，將面臨無藥可用的絕境。

“我很想救我的孩子，但我已無路可走?！?/p>

第一重大山：確診

“你長大想當醫(yī)生嗎？”

“不想?！?/p>

“為什么？”

“我想當科學家，研究出一些現(xiàn)在大家都不知道的事情?！?/p>

2024年1月，在杭州，大象新聞記者見到黏多糖貯積癥IVA型全國公開用藥第一人希希時，全家人正忙忙碌碌為她當天的期末考試做著準備。由于患病，7歲的希希全身骨骼無力，上下學都需要家長接送，“她出生時個子很高，白白嫩嫩的特別好，但慢慢的就感覺到一些不同了，比如坐的時候經(jīng)常就是彎著，再后面走路左腳一直晃圈，就不太正常。到現(xiàn)在書包都背不動，背上咣當一下就坐下來了。”

希希是黏多糖貯積癥IVA型全國公開用藥第一人

2019年春節(jié)，希希出現(xiàn)了“雞胸”的癥狀，胸骨向前突出還伴隨著常常氣促、乏力，起初，母親劉紅華還以為是孩子缺鈣，就帶著希希前往浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院咨詢醫(yī)生如何科學補鈣。讓她始料未及的是，醫(yī)生竟然給他們開了張意外的化驗單，“建議做個基因檢測，懷疑是基因病?！?/p>

檢測結(jié)果出來后，醫(yī)生明確的告訴劉紅華：一看就是黏多糖貯積癥IVA型，表現(xiàn)癥狀很典型，并告知她，“不用做很多努力，以后讓孩子吃好、玩好、睡好就行了?！?/p>

醫(yī)生的話猶如晴天霹靂一般，40多歲的劉紅華坐在醫(yī)院門口放聲大哭，“醫(yī)生跟我講，如果我們這個孩子沒有任何治療，她應(yīng)該10歲左右就全癱掉了，30歲左右就沒了，怎么會這樣，就挺崩潰的。”

希希給媽媽畫的新年賀卡

大腦一片空白的劉紅華唯一反應(yīng)就是：救她！回到家后，劉紅華把自己封閉在房間里，不眠不休查證著中英文文獻，不放棄每一絲可以給女兒救命的辦法。

通過反復(fù)查證，兩天后，劉紅華對黏多糖貯積癥IVA型也有了一個更為清晰的認知，“目前全國14億人中僅有100多人確診，智力發(fā)育基本正常，但骨骼發(fā)育障礙明顯，壽命一般就是二三十歲，這還包括很多患者病晚期無法行走，需要癱瘓在床。”

40多歲的劉紅華現(xiàn)在的唯一念頭就是要救孩子

“無法治愈”“癱瘓在床”“壽命有限”......一個個字眼刺激著步入中年的劉紅華，考慮到自己大齡生子，劉紅華再次陷入崩潰之中，“我自己身體也不是很好，快40生的她，就怕萬一哪天我不在了，那她也許就是賴活著了。如果真的到了那一天，我還是希望她能有質(zhì)量的活下去。”

“按照現(xiàn)在這種情況，我死不瞑目?！?/p>

第二重大山：天價

“唯銘贊”是目前全球唯一治療黏多糖貯積癥IVA型的藥品，雖無法根治，但卻能一定程度延緩癥狀。2018年，“唯銘贊”在中國大陸申請上市，借著國家對罕見病藥物開辟的綠色通道，2019年5月，就獲得了國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準，用于治療黏多糖貯積癥IVA型患者。絕境之下，“唯銘贊”成了黏多糖患者家屬們眼中發(fā)著光的“救命稻草”。

圖為“唯銘贊”資料圖，它是眾多黏多糖患者家屬們眼中發(fā)著光的“救命稻草”

但這“救命稻草”的售價，卻讓許多家庭望而卻步。劉紅華向記者算過一筆賬，“‘唯銘贊’要按體重用藥，每5斤就要用一支，每支藥7500元，每周都要治療一次。40斤的話，每月藥費24萬，一年就要300萬左右，且以后隨著體重的增加，費用還會持續(xù)累加?！?/p>

面對根本無力承擔的高昂藥費，工薪階層的劉紅華夫婦掏空積蓄，卻還是杯水車薪。抱著最后的希望，她決定和藥企溝通，希望藥企能夠降降價。“2020年5月，第一次跟藥廠去談，把能想到的理由全說了一個遍，說了好幾個小時，后面我就一直談一直談，沒有放棄?！?/p>

最終，藥企決定以贈送部分藥品的形式給予優(yōu)惠，希希一年的花費從300萬降至50萬左右，并在2020年8月12日，成功注射了第一針“唯銘贊”，成為國內(nèi)公開用藥的第一人。

希希成功用上藥之后，劉紅華也成了當?shù)仞ざ嗵腔颊呒覍偃后w里的主心骨，“家屬們有信息差，覺得用不起藥就不用了，但實際情況是我給藥企談下來的優(yōu)惠價，一些家庭努努力還是可以負擔的，我告訴他們這些之后，就有十幾個孩子也都跟著希希用上藥了?！?/p>

正式治療開始后，希希需要每周一次定時到醫(yī)院接受注射。但由于治療頻次過于頻繁，年僅7歲的希希雙手留滿了密密麻麻的疤痕，“最開始打針像殺豬一樣全身掙扎，得好幾個人摁著，后面在疤上扎針的時候，她就像認命似的只說疼，再后面，在疤上的疤再扎的時候，她就有心理陰影了，在去醫(yī)院的路上就開始說，媽媽，我疼?！?/p>

年僅7歲的希希雙手留滿了密密麻麻的疤痕

讓希希深感恐懼的用藥日，并沒有維持很久。在第131次治療后，藥企突然宣布作廢原本談好的贈藥價格，再次購藥需按原價購買。面對無力承擔的藥價，劉紅華不得已給希希斷了藥。

如今，劉紅華依舊妥善保存著希希曾用過的數(shù)百個空藥瓶和藥品說明書，“我們是第一個公開用藥的，總共用了881瓶藥，很多家長羨慕，也想知道這個藥長什么樣，我就把這些空藥瓶攢了下來，誰想要就給誰，讓大家至少能看到實物。”

圖為劉紅華這些年攢下來的空瓶

“有一點念想，也許就有一點希望?！?/p>

第三重大山：無藥

相比于劉紅華為了價格與藥企的拉扯談判，江蘇常州的鵬鵬一家稍顯幸運。

2021年國家醫(yī)保集中談判期間，“唯銘贊”因為價格昂貴沒能進入醫(yī)保。為了解決患者用藥難的困境，一些省市的醫(yī)保局率先在罕見病診療保障方面開展探索和嘗試。其中2021年，江蘇省將黏多糖貯積癥IVA型納入省第一批罕見病用藥保障對象范圍，30萬元及以下，支付比例為80%；30—70萬元（含70萬元），支付比例為85%；70萬元以上費用，支付比例為90%。

得益于此，鵬鵬成為目前全國極少數(shù)還可以用上藥且有醫(yī)保兜底的患者之一。鵬鵬媽媽孫佳佳表示，“沒有江蘇省醫(yī)保的話，我們一年就要花400萬左右，還真用不起這個藥，但有了政策以后，自己付的那部分還可以再通過醫(yī)惠保和常州惠民保，再進行報銷?！?/p>

在江蘇省級醫(yī)療保障、城市商業(yè)保險和地方醫(yī)療補助等多重保障下，鵬鵬的治療費用從每年400萬銳減至5萬元左右，截止目前，鵬鵬已經(jīng)成功使用“唯銘贊”治療黏多糖貯積癥IVA型一年多。值得驚喜的是，鵬鵬的變化非常明顯，“用藥之后就發(fā)現(xiàn)他走路變快了，一年時間長了7厘米，那個時候就想說，嗯，這個藥是有用的，一定要繼續(xù)用下去?！?/p>

鵬鵬用藥后的變化非常明顯

然而，“唯銘贊”將于今年5月退市的消息讓孫佳佳再次陷入焦慮之中。這也意味著，一旦退市，鵬鵬在用完今年最后一批存藥后，可能將面臨無藥可用的情況。

“現(xiàn)在就是江蘇的政策還在，但是藥沒了?！?/p>

“天價藥”撤離之后：停滯

隨著藥企優(yōu)惠政策的停止，面對每年數(shù)百萬的藥費，全國多數(shù)黏多糖貯積癥IVA型患者都已無奈停藥。截至2024年2月，杭州4歲的端端已經(jīng)斷藥近一年，身體每況愈下?！笆滞蠊趋浪沙跊]有力氣，現(xiàn)在端端用勺子吃飯都已經(jīng)很難。上幼兒園也只能在室內(nèi)讀讀書、做做拼圖，發(fā)育再次停滯了。”

如今端端腳上穿的鞋，還是兩歲半時全家人一起跑到以前從沒逛過的杭州大廈里買的，“端端從新生兒到兩歲半左右，一直沒有換過鞋，但在用藥三周后，我們突然間發(fā)現(xiàn)他原來的鞋子竟然穿不上了，我們既高興又心酸，全家人一起穿戴整整齊齊去了杭州大廈給他買了兩雙鞋，高興是我們覺得這是一個意義非常大的事情，心酸是又覺得這樣一個小小的變化，對我們來說已經(jīng)是非常不容易?！?/p>

為了讓“唯銘贊”能夠留在國內(nèi)，父親王其軍積極與藥企溝通，2023年12月，他收到藥企百傲萬里制藥美國總部的郵件明確回復(fù)：已決定不對“唯銘贊”在中國的進口藥品許可證進行再注冊。我們對此深表歉意。

2024年1月，大象新聞記者再次向百傲萬里制藥美國總部發(fā)去郵件，詢問“唯銘贊”退市原因，得到回復(fù)：盡管過去幾年我們已盡努力，但深感在“唯銘贊”用藥治療費用支付方式的商討中，切實可行的機會有限，因此我們決定不就該產(chǎn)品的上市許可(即進口藥品注冊證)進行再注冊。我們目前的上市許可將在2024年5月到期終止，我們正致力于支持患者獲得我們的藥物，并探索各種方案以期目前正在接受“唯銘贊”治療的患者能夠持續(xù)獲得藥物供應(yīng)。

希望來了又破滅，面對徹底停藥后兒子的再次發(fā)育停滯，王其軍如鯁在喉。在他看來，百傲萬里制藥選擇退出中國，利潤是最大的原因，“患病人數(shù)少、病情又重，藥品生產(chǎn)成本也高，藥企就不愿降價，可不降價就進入不了醫(yī)保，進不了醫(yī)保輻射的患者人群就更少，利潤就更少。”

“那我們這些用藥的孩子怎么辦？”

守望與呼喚：每一個小群體，都不該被放棄

多封郵件的明確回答，都證實了“唯銘贊”將在今年5月正式退市的消息。斷藥后，全國黏多糖貯積癥IVA型患者的救治問題如何解決？高值罕見病的破局關(guān)鍵又在哪？對此，記者聯(lián)系了上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林。

“治療層面上，‘唯銘贊’的專利保護期到了，也許會有仿制藥上市，但藥企的投入是比較大的，因此藥品定價也許還會非常高。然而最近形勢也發(fā)生了一些變化，目前藥監(jiān)系統(tǒng)的審批相對寬松，研發(fā)成本和上市速度上也有改善，在這樣的背景下，廠家對罕見病投入的積極性有所回升，并且現(xiàn)在一些藥企打開了新思路，比如藥品先以罕見病的名義上市，治療有效以后，再去申請擴大和罕見病同類的適應(yīng)證，這樣就可以通過其他病人分擔成本，降低定價?！苯鸫毫直硎?。

在罕見病兜底保障方面，金春林認為，“如果說1萬個人里面有1個罕見病，是否就意味著9999個人不得??？那這個時候是不是9999個人，有義務(wù)去為一個人去買單？以這個道理的話，醫(yī)療保險沖在前面、其他的保障機制同時跟上才是破局的關(guān)鍵，大家對罕見病患者的同理心非常重要。其次，浙江、江蘇兩個省已經(jīng)開展了試點，即每人出2塊錢，建立罕見病的保障基金，就可以把5個目前有藥可治的高值罕見病的問題得到解決，這些實踐也證明，罕見病的用藥也并不是一個完全的無底洞。”

“所以活著，堅持真的很重要?！?/p>

從確診到治療，從買不起藥到買不到藥，希希、端端、鵬鵬等十余個家庭從未輕言放棄。絕境之下，他們的聲音放在14億的群體中，又顯得過于微小。守望與呼喚的背后，是對孩子無私的愛，是對醫(yī)學、對企業(yè)、對社會的信心，愛和希望讓這些家庭有了與疾病死磕到底的勇氣。

圖為患病的孩子和他們的家長，十余個家庭從未輕言放棄

“可能是為母則剛，那么暖心的一個天使已經(jīng)到你身邊了，如果作為母親一點努力都不做的話，就挺對不起這個緣分的。”

“孩子是上天送給我們的禮物，我給不了他一個健康的身體，已經(jīng)是虧欠一輩子的事情?，F(xiàn)在的所有努力，都是想為孩子在將來有更好的治療手段之前，再爭取些時間?！?/p>

“也許有一天基因治療突然就有很大的突破，他就有可能和正常人一樣生活?！?/p>

“為了孩子，我們不愿意放棄，只要還有一線希望。”

（為保護受訪者隱私，文中病患及家屬均為化名）